一、霉酚酸酯治疗小儿激素耐药型肾病疗效探讨（论文文献综述）
王笑冉,郑攀,孙世杰[1]（2021）在《全球儿童特发性肾病综合征临床试验注册现状分析》文中认为目的分析国内外儿童特发性肾病综合征临床试验注册的临床研究特征。方法计算机检索国际临床试验注册平台,收集建库至2020年9月30日发布的关于儿童特发性肾病综合征的临床试验,建立数据库。对临床试验注册数量、分布情况、试验设计、干预措施和结局指标等特征进行分析。结果共检索到相关临床试验129个,主要开展于印度（23.3%）、中国（13.2%）和日本（13.2%）,其申办者以高校和医疗机构为主（68.5%）。研究类型多为干预性临床研究（76.7%）,其中一半以上为随机对照试验（58.1%）。试验分期多集中在Ⅲ期（28.7%）。干预措施以西医类为主（97%）,中医类干预2项,特殊饮食1项;主要结局指标包括首次复发时间、临床缓解率（包括部分缓解和完全缓解）和尿蛋白。结论自2005年起,全球儿童特发性肾病综合征临床试验注册数量整体呈增长趋势,但各地区注册数量差异较大,部分试验存在注册信息不完整的现象。亟需提高注册意识,规范临床试验注册信息,并进一步加强对特发性肾病综合征患儿临床标准化管理、个体化治疗、基因组学及中医药干预的相关研究。
徐荣荣,朱琳,官阳,周建华,袁惠卿,仇丽茹[2]（2021）在《LAMB2基因突变的临床表型和基因型分析》文中指出目的报道2例LAMB2基因突变导致的激素耐药型肾病综合征病例, 并复习相关文献, 总结LAMB2基因突变患儿的基因型、临床和病理表型的特征。方法两例LAMB2基因突变的激素耐药型肾病综合征患儿来自2013年12月和2019年9月华中科技大学同济医学院附属同济医院收治病例。收集患儿人口学、家族史及临床资料。提取患儿外周血基因组DNA并进行全外显子组捕获和测序。检索PubMed、Medline、中国知网和万方数据库, 归纳和总结LAMB2突变患者临床病理表型及基因型改变特征。结果两例患儿临床表现为肾病水平蛋白尿、低白蛋白血症, 均无肾外临床表现。一例患儿肾脏病理表现为基底膜分层撕裂改变;另1例表现为局灶节段性肾小球硬化。两例患儿LAMB2基因突变分别为Exon32 c.5390G>T （p.Cys1797Phe）、Exon19 c.2557C>T（p.Arg853*）及Exon27 c.4370G>A（p.R1457Q）、Exon23 c.3325G>A （p.E1109K）。文献检索LAMB2基因突变致肾病综合征病例37例, 24例有肾活检资料, 肾脏病理表现为局灶节段性肾小球硬化13例, 微小病变肾病4例, 弥漫性系膜硬化1例, IgM肾病1例, 薄基底膜肾病2例, 系膜增生3例, 其中8例患者电镜下有基底膜分层撕裂。11例纯合突变, 22例复合杂合突变, 4例为杂合突变。结论 LAMB2基因突变临床表型为先天性肾病综合征或激素耐药型肾病综合征, 可导致肾小球基底膜分层撕裂改变, 其LAMB2基因突变所致肾外表现多为各种眼部异常, 也可见呼吸、消化和神经系统异常表现, 患儿进展至终末期肾病的时间也有差异。
郭林,贺小霞,王琳娜,焦婷婷,张有才[3]（2021）在《吗替麦考酚酯与环磷酰胺分别联合低剂量泼尼松治疗IgA肾病的效果比较》文中进行了进一步梳理目的对比吗替麦考酚酯和环磷酰胺分别联合低剂量泼尼松治疗IgA肾病的临床效果。方法抽取2016年9月至2020年5月焦作市人民医院收治的IgA肾病患者98例, 按随机数字表法分为A组与B组, 每组49例。两组均采用低剂量泼尼松治疗, B组加用环磷酰胺治疗, A组加用吗替麦考酚酯。比较两组的疗效、肾功能[血肌酐（SCr）、尿素氮（BUN）]水平、肾脏纤维化[层粘连蛋白（LN）、基底金属蛋白酶组织抑制剂-1（TIMP-1）]水平及不良反应发生率。结果 A组总有效率（95.92%, 47/49）高于B组（77.55%, 38/49）, P<0.05。治疗后, A组SCr、BUN水平[（86.42±4.78）μmol/L、（4.27±0.36）mmol/L]低于B组[（101.52±6.82）μmol/L、（7.85±0.48）mmol/L], LN、TIMP-1水平[（90.83±4.17）、（340.72±12.43）μg/L]亦低于B组[（118.73±6.32）、（451.03±16.82）μg/L], P均<0.05。A组不良反应发生率（6.12%, 3/49）与B组（10.20%, 5/49）比较差异未见统计学意义（P>0.05）。结论与环磷酰胺比较, 吗替麦考酚酯应用于IgA肾病治疗中, 能提高临床疗效, 预防肾脏纤维化, 改善肾功能, 具备用药安全性。
李海珍,朱崇峰[4]（2021）在《霉酚酸酯与环孢素A治疗原发性难治性肾病综合征的效果比较》文中进行了进一步梳理目的探究霉酚酸酯（MMF）与环孢素A（CsA）分别联合泼尼松治疗原发性难治性肾病综合征（RNS）的效果及安全性。方法选取2017年6月至2020年6月周口市中心医院儿科收治的82例RNS患儿,所有患儿按照就诊顺序进行编号,采用1～100随机数字表选取前41例为观察组,剩余41例为对照组,两组患儿均给予泼尼松治疗,观察组在此基础上加用MMF,对照组加用CsA,3个月后观察两组患者的治疗疗效,尿蛋白减少<50%者停止用药,超过50%者继续治疗至6个月时将MMF和CsA降低为维持剂量,总疗程为12个月,比较两组治疗效果、肾功能、免疫功能、复发情况以及药物不良反应。结果观察组和对照组治疗6个月时缓解率分别为89.47%和94.59%,差异无统计学意义（P>0.05）。观察组达到缓解时间长于对照组,差异有统计学意义（P<0.05）;治疗6个月时,两组患者血肌酐（Scr）和24 h尿蛋白定量（24 h-Upro）较治疗前均降低（P<0.05）,清蛋白（ALB）水平较治疗前升高（P<0.05）,外周血CD3+、CD4+T淋巴细胞占比以及CD4+/CD8+比值较治疗前均升高（P<0.05）,两组间各指标差值比较,差异均无统计学意义（P>0.05）。观察组和对照组治疗6个月后中位随访时间分别为18（14,29）个月和19（13,30）个月,两组患儿复发次数、频复发率和维持缓解时间比较,差异均无统计学意义（P>0.05）;观察组毛发/齿龈增生发生率低于对照组,差异有统计学意义（P<0.05）;两组患儿感染、肝毒性、胃肠不适、白细胞减少和肾毒性发生率比较,差异均无统计学意义（P>0.05）。结论 MMF和CsA治疗RNS患儿均具有良好效果,CsA起效时间更快,MMF不良反应相对较少。
汪志萍,周春[5]（2021）在《婴幼儿难治性肾病综合征诊疗研究进展》文中研究表明难治性肾病综合征（RNS）是指经规则激素治疗无效或频复发或撤药困难的原发性肾病综合征。近年来,RNS向低龄化发展,婴幼儿RNS发生率逐年递增。婴幼儿具有自身免疫功能不完善、自身调节功能低下等特点,患病后容易出现感染、血栓、肾功能不全等并发症,因此,婴幼儿RNS治疗困难,且存在患儿预后不良,对患儿生命健康造成严重影响。该文就婴幼儿RNS诊疗新进展进行了综述,旨在为临床提供帮助。
谢易,王晶晶,张晓静,傅海东,刘爱民,毛建华[6]（2021）在《促肾上腺皮质激素治疗糖皮质激素及钙调神经磷酸酶抑制剂双重耐药的原发性肾病综合征患儿的疗效观察》文中研究表明目的探讨促肾上腺皮质激素（adrenocorticotropic hormone, ACTH）治疗糖皮质激素（激素）及钙调神经磷酸酶抑制剂（CNIs）双重耐药的原发性肾病综合征儿童的疗效及其安全性。方法回顾性收集2015年1月1日至2019年12月31日期间在浙江大学医学院附属儿童医院接受ACTH治疗的6例患儿的临床资料, 入选者均为激素及CNIs双重耐药的原发性肾病综合征患儿。激素减量过程中予患儿0.4～1.0 IU·kg-1·d-1 ACTH（总量≤25 IU）+5%葡萄糖500 ml静脉滴注8 h, 5 d为1个疗程, 每个月1疗程, 连续用药3～6个月。收集ACTH治疗前6个月、治疗开始时、治疗结束时及ACTH治疗后随访6个月时等时间点的24 h尿蛋白量、血清白蛋白、血总胆固醇、估算肾小球滤过率（eGFR）水平及激素用量等临床资料, 评价ACTH的疗效和不良反应。结果 6例肾病综合征患儿发病年龄为（4.89±1.77）岁, 首次接受ACTH治疗年龄为（9.49±3.06）岁。6例患儿均完成3～6个月的ACTH治疗, 2例完全缓解, 2例部分缓解, 2例未缓解。至ACTH治疗结束时, 患儿24 h尿蛋白量较开始治疗时显着降低（P=0.026）, 血清白蛋白水平显着上升（P=0.003）, 激素用量显着减少（P<0.001）, 而eGFR及血总胆固醇水平的差异无统计学意义（均P>0.05）。至ACTH治疗结束随访6个月时, 患儿24 h尿蛋白量、血清白蛋白、eGFR及激素用量与治疗结束时的差异无统计学意义（均P>0.05）, 血胆固醇水平相比开始治疗时持续下降（P=0.039）。6例患儿在输注ACTH过程中均出现一过性的尿量减少, 2例出现皮疹, 1例出现血糖升高, 停药后可自行缓解。无严重心血管事件、肾功能受损及感染等不良反应。结论 ACTH治疗对激素及CNIs双重耐药的原发性肾病综合征患儿有较好的疗效, 可以减少尿蛋白, 降低激素用量, 提高临床缓解率, 且安全性好。
王吟,俞斌峰,陈亮亮,王耀敏,徐莹,祝伊琳,陈江华,韩飞[7]（2021）在《利妥昔单抗治疗成人原发性局灶性节段性肾小球硬化症的临床分析》文中提出目的评价利妥昔单抗治疗成人原发性局灶性节段性肾小球硬化症（focal segmental glomerulosclerosis,FSGS）的疗效和安全性。方法回顾性分析浙江大学医学院附属第一医院收治的原发性FSGS且接受过利妥昔单抗治疗患者的临床资料。入选者接受利妥昔单抗治疗1次或2次,单次剂量为375 mg/m2,2次用药间隔时间为2周。治疗达标指标为达到B细胞清除状态（外周血B细胞计数<5个/μl）。随访主要观察指标为肾病的缓解与复发情况,次要观察指标为不良事件和肾脏结局。结果共纳入14例FSGS患者,男性9例,其中7例为激素依赖型或频繁复发型肾病综合征,6例为激素耐药型肾病综合征,1例初发肾病综合征患者存在激素应用禁忌。利妥昔单抗治疗后,7例激素依赖型/频繁复发型肾病综合征患者获完全缓解,随访6个月时激素用量较基线值显着减少[（33.3±5.2）mg/d比（6.7±6.6）mg/d,P<0.01];除1例患者联合应用他克莫司（1.0 mg/d）,其余患者均停用免疫抑制剂;总复发次数/总随访月由治疗前0.257次/月降至治疗后0.058次/月。其他6例激素耐药型肾病综合征和1例有激素应用禁忌的患者中,4例于治疗后34.50（20.25,95.25）d缓解,其中3例激素耐药型肾病综合征患者获部分缓解,1例初发患者获完全缓解;3例未缓解,其中1例患者在随访23个月时进展至终末期肾病。结论利妥昔单抗治疗成人激素依赖型/频繁复发型FSGS可降低复发风险,并有助于减少激素和免疫抑制剂的用量或停用,但对激素耐药型FSGS的临床疗效不佳。
王复娟,吴良霞[8]（2021）在《儿童难治性肾病治疗进展》文中研究说明原发性肾病综合征（primary nephrotic syndrome,PNS）是儿童时期常见的肾小球疾病,年发病率为2/100 000～4/100 000[1]。根据患儿对糖皮质激素（glucocorticoids,GS）治疗的反应分为激素敏感型肾病综合征（steroid-sensitive nephrotic syndrome,SSNS）和激素耐药型肾病综合征（steroid-resistant nephrotic syndrome,SRNS）,PNS患儿中80%～90%经初始激素治疗可获得完全缓解,其中10%～20%不复发,10%～20%为非频复发,40%～50%为频复发肾病综合征（frequent relapse nephrotic syndrome,FRNS）或激素依赖肾病综合征（steroid-dependent nephrotic syndrome,SDNS）[2]。
彭映潮,高春林,夏正坤[9]（2021）在《儿童原发性局灶节段性肾小球硬化症治疗进展》文中进行了进一步梳理局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）是儿童常见肾小球疾病,临床多表现为肾病综合征。糖皮质激素是FSGS的一线治疗药物,但相当一部分患儿对激素治疗反应不佳,最终进展至终末期肾病,因此各种新型FSGS治疗药物不断开发,并取得一定疗效。文章综述儿童原发性FSGS的治疗进展。
张沛,高春林,高远赋,付梦珍,夏正坤[10]（2021）在《2020年国际儿科肾脏病学会儿童激素耐药型肾病综合征的诊断和管理指南与2016年国内指南比较》文中指出儿童激素耐药型肾病综合征（steroid-resistant nephrotic syndrome,SRNS）是临床上比较棘手的问题,治疗难度大,并发症多发。中华医学会儿科学分会肾脏学组2016年制定了儿童SRNS诊疗指南,2020年国际儿科肾脏病学会（International Pediatric Nephrology Association,IPNA）发布了儿童SRNS临床实践建议。两者在儿童SRNS的治疗、基因诊断和预防接种方面存在一定的差异,现将两项指南中与临床联系密切的内容进行比较,为SRNS儿童的临床管理提供依据。
二、霉酚酸酯治疗小儿激素耐药型肾病疗效探讨（论文开题报告）
（1）论文研究背景及目的
此处内容要求：
首先简单简介论文所研究问题的基本概念和背景，再而简单明了地指出论文所要研究解决的具体问题，并提出你的论文准备的观点或解决方法。
写法范例：
本文主要提出一款精简64位RISC处理器存储管理单元结构并详细分析其设计过程。在该MMU结构中,TLB采用叁个分离的TLB,TLB采用基于内容查找的相联存储器并行查找,支持粗粒度为64KB和细粒度为4KB两种页面大小,采用多级分层页表结构映射地址空间,并详细论述了四级页表转换过程,TLB结构组织等。该MMU结构将作为该处理器存储系统实现的一个重要组成部分。
（2）本文研究方法
调查法：该方法是有目的、有系统的搜集有关研究对象的具体信息。
观察法：用自己的感官和辅助工具直接观察研究对象从而得到有关信息。
实验法：通过主支变革、控制研究对象来发现与确认事物间的因果关系。
文献研究法：通过调查文献来获得资料，从而全面的、正确的了解掌握研究方法。
实证研究法：依据现有的科学理论和实践的需要提出设计。
定性分析法：对研究对象进行“质”的方面的研究，这个方法需要计算的数据较少。
定量分析法：通过具体的数字，使人们对研究对象的认识进一步精确化。
跨学科研究法：运用多学科的理论、方法和成果从整体上对某一课题进行研究。
功能分析法：这是社会科学用来分析社会现象的一种方法，从某一功能出发研究多个方面的影响。
模拟法：通过创设一个与原型相似的模型来间接研究原型某种特性的一种形容方法。
三、霉酚酸酯治疗小儿激素耐药型肾病疗效探讨（论文提纲范文）
（1）全球儿童特发性肾病综合征临床试验注册现状分析（论文提纲范文）
| 1 资料与方法 |
| 1.1 数据来源 |
| 1.2 纳入标准 |
| 1.3 排除标准 |
| 1.4 检索策略 |
| 1.5 资料提取 |
| 1.6 统计学方法 |
| 2 结果 |
| 2.1 试验筛选流程及结果 |
| 2.2 一般情况 |
| 2.2.1 申请时间与国家分布 |
| 2.2.2 注册中心分布 |
| 2.2.3 试验经费来源及完成情况 |
| 2.3 临床试验特征 |
| 2.3.1 研究对象 |
| 2.3.2 试验类型及试验设计 |
| 2.3.3 试验分期及样本量 |
| 2.4 试验性研究临床试验特点 |
| 2.4.1 盲法使用情况 |
| 2.4.2 试验干预措施 |
| 2.4.3 试验结局指标 |
| 3 讨论 |
（4）霉酚酸酯与环孢素A治疗原发性难治性肾病综合征的效果比较（论文提纲范文）
| 1 资料与方法 |
| 1.1 一般资料 |
| 1.2 研究方法 |
| 1.3 观察指标 |
| 1.4 统计学方法 |
| 2 结果 |
| 2.1 两组患儿治疗6个月时疗效比较 |
| 2.2 两组患儿治疗前后实验室指标比较 |
| 2.3 两组患儿治疗前后T淋巴细胞亚群比较 |
| 2.4 两组患儿复发情况比较 |
| 2.5 两组患儿药物不良反应比较 |
| 3 讨论 |
（5）婴幼儿难治性肾病综合征诊疗研究进展（论文提纲范文）
| 1 婴幼儿RNS发病机制 |
| 2 婴幼儿RNS的临床治疗 |
| 2.1 GC |
| 2.1.1 FRNS或SDNS的治疗 |
| 2.1.2激素耐药型NS(SRNS）的治疗 |
| 2.2免疫抑制剂 |
| 2.2.1 CTX |
| 2.2.2 CsA |
| 2.2.3 TAC |
| 2.2.4 MMF |
| 2.3 抗CD20单克隆抗体 |
| 2.4 对症支持治疗 |
| 2.4.1 控制感染 |
| 2.4.2 降低蛋白尿 |
| 2.4.3 其他 |
| 2.5 药物联合应用 |
| 2.5.1 强的松与丙种球蛋白联合应用 |
| 2.5.2 低分子右旋糖酐结合酚妥拉明 |
| 3 小结 |
（8）儿童难治性肾病治疗进展（论文提纲范文）
| 1 糖皮质激素(GS)治疗肾病综合征(nephrotic syndrome, NS) |
| 2 免疫抑制剂治疗NS |
| 2.1 钙调神经磷酸酶抑制剂(calcineurin inhibitors, CNI) |
| 2.2 CTX |
| 2.3 霉酚酸酯(mycophenolate mofetit, MMF) |
| 2.4 来氟米特(leflunomide, LEF) |
| 2.5 咪唑立宾(mizoribine, MZR) |
| 3 生物制剂治疗NS |
| 3.1 利妥昔单抗(rituximab, RTX) |
| 3.2 奥法木单抗 |
| 4 其他药物治疗NS |
| 4.1 左旋咪唑 |
| 4.2 血管紧张素转换酶抑制剂(angiotensin converting enzyme inhibitor, ACEI)/血管紧张素受体Ⅱ拮抗剂(angiotensinⅡ receptor antagonists, ARB) |
| 4.3 抗凝及纤溶药物 |
| 4.4 活性维生素D |
| 5 小结 |
（9）儿童原发性局灶节段性肾小球硬化症治疗进展（论文提纲范文）
| 1 一线治疗 |
| 2 二线治疗 |
| 2.1 神经钙蛋白抑制剂 |
| 2.2 环磷酰胺 |
| 2.3 利妥昔单抗 |
| 2.4 霉酚酸酯 |
| 3 其他治疗 |
| 3.1 血液净化 |
| 3.2 新型药物 |
| 4 保守治疗 |
四、霉酚酸酯治疗小儿激素耐药型肾病疗效探讨（论文参考文献）
- [1]全球儿童特发性肾病综合征临床试验注册现状分析[J]. 王笑冉,郑攀,孙世杰. 中国中西医结合儿科学, 2021(06)
- [2]LAMB2基因突变的临床表型和基因型分析[J]. 徐荣荣,朱琳,官阳,周建华,袁惠卿,仇丽茹. 中华肾脏病杂志, 2021(12)
- [3]吗替麦考酚酯与环磷酰胺分别联合低剂量泼尼松治疗IgA肾病的效果比较[J]. 郭林,贺小霞,王琳娜,焦婷婷,张有才. 中国实用医刊, 2021(23)
- [4]霉酚酸酯与环孢素A治疗原发性难治性肾病综合征的效果比较[J]. 李海珍,朱崇峰. 安徽医学, 2021(11)
- [5]婴幼儿难治性肾病综合征诊疗研究进展[J]. 汪志萍,周春. 现代医药卫生, 2021(19)
- [6]促肾上腺皮质激素治疗糖皮质激素及钙调神经磷酸酶抑制剂双重耐药的原发性肾病综合征患儿的疗效观察[J]. 谢易,王晶晶,张晓静,傅海东,刘爱民,毛建华. 中华肾脏病杂志, 2021(10)
- [7]利妥昔单抗治疗成人原发性局灶性节段性肾小球硬化症的临床分析[J]. 王吟,俞斌峰,陈亮亮,王耀敏,徐莹,祝伊琳,陈江华,韩飞. 中华肾脏病杂志, 2021(09)
- [8]儿童难治性肾病治疗进展[J]. 王复娟,吴良霞. 儿科药学杂志, 2021(09)
- [9]儿童原发性局灶节段性肾小球硬化症治疗进展[J]. 彭映潮,高春林,夏正坤. 临床儿科杂志, 2021(08)
- [10]2020年国际儿科肾脏病学会儿童激素耐药型肾病综合征的诊断和管理指南与2016年国内指南比较[J]. 张沛,高春林,高远赋,付梦珍,夏正坤. 中华肾脏病杂志, 2021(06)